年6月，阿基仑赛注射液正式获得中国国家药品监督管理局的批准，并在中国上市，定价为万/支。
据报道，上海的陈阿姨成为了国内首位用药的淋巴瘤患者。她在经历复发以及多种治疗方式都不适用于她之后，选择了CAR-T细胞治疗法。在接受治疗后，陈阿姨的病情得到了显著改善，仅仅用药2个月，就达到了肿瘤完全缓解的状态，这在当时引起了不小的轰动。
“万一针治愈癌症的抗癌药”“万一支的抗癌药”，准确来说，它并不是“药物”，而是一种个性化的细胞免疫疗法。
年4月，七岁的艾米丽成为了世界上第一个接受CAR-T免疫治疗的急性淋巴白血病（ALL）儿童。艾米丽在5岁时被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。她经历了多次化疗，但病情多次复发，且复发后的化疗效果不佳，医生甚至告知其父母已无其他有效治疗方法。
在绝望之际，艾米丽的父母得知了宾夕法尼亚大学正在开展的一项CAR-T细胞治疗的临床试验，并决定让她加入。她的治疗由肿瘤学家StephanGrupp博士及其研究团队负责。医生从艾米丽的血液中采集了T细胞，并在实验室中对这些细胞进行基因改造，使其能够识别并杀死带有CD19蛋白质的癌细胞。经过改造的T细胞被分三次注入艾米丽的体内。
艾米丽在接受CAR-T治疗后出现了严重的副作用，导致病情急剧恶化，甚至被送入儿科重症监护病房。幸运的是，医生找到了有效的药物来控制这些副作用，艾米丽的病情逐渐稳定并出现好转。治疗后的检查结果显示，艾米丽体内的癌细胞已经彻底消失，她实现了无癌生存。
CAR-T治疗的原理是什么？
CAR-T治疗，全称为嵌合抗原受体T细胞治疗，是通过基因工程技术改造患者自身的T细胞，使其能够特异性地识别和攻击肿瘤细胞。这种疗法在理论上具有高度的特异性和靶向性，能够直接针对肿瘤细胞进行杀伤，从而减少对正常细胞的损伤。
具体来说，需要从患者体内分离出T淋巴细胞，这是人体免疫系统中的一种重要细胞，具有识别和攻击外来病原体及异常细胞（如肿瘤细胞）的能力。
利用基因工程技术，对提取出的T淋巴细胞进行改造，使其表面装上一种叫做嵌合抗原受体（CAR）的特殊分子。这种CAR能够像“导航装置”一样，帮助T淋巴细胞更精准地识别肿瘤细胞表面的特定抗原。
经过改造的T淋巴细胞（即CAR-T细胞）在体外进行扩增，以增加其数量，从而增强治疗效果。
将扩增后的CAR-T细胞回输到患者体内，这些细胞会在体内四处游走，寻找并识别肿瘤细胞。
一旦CAR-T细胞与肿瘤细胞表面的特定抗原结合，它们就会激活一系列免疫反应，释放细胞毒性物质，直接杀死肿瘤细胞，并诱导肿瘤细胞凋亡。
CAR-T细胞不仅能够直接杀伤肿瘤细胞，还能通过激活其他免疫细胞（如巨噬细胞、自然杀伤细胞等）来增强整体的免疫反应，进一步清除体内的肿瘤细胞。
美托洛尔是治疗高血压还是心脏病？有哪些禁忌？医生说出了实情！腰椎间盘突出到底能不能“根治”？该怎么治？来听听医生怎么说！血常规报告太复杂看不懂？医生：看懂这类数据就足够了！癌症复查，哪个指标是危险信号？各项指标复查的意义是什么？CAR-T疗法为什么这么贵？CAR-T疗法是一种新型的肿瘤治疗方法，其研发过程需要大量的资金投入。这包括临床试验、药理研究、毒理研究、安全性评估等多个环节的费用。由于研发周期长、投入大，且存在较高的失败风险，因此研发成本成为CAR-T疗法价格高昂的重要因素之一。
CAR-T疗法的生产过程复杂且个性化。它需要从患者体内提取T淋巴细胞，然后在实验室中进行基因编辑和大量扩增，最后再将这些经过改造的T细胞输回患者体内。整个生产过程需要严格的质量控制和高精度的技术操作，以确保治疗的安全性和有效性。这种高度个性化的生产方式使得CAR-T疗法的生产成本非常高。
CAR-T疗法是一种私人定制的治疗方式，每个患者的CAR-T细胞都需要单独制备，不能批量生产。这意味着每个患者的治疗方案都需要单独设计和执行，从而进一步增加了治疗成本。
目前，CAR-T疗法主要应用于血液肿瘤领域，如白血病、淋巴瘤等。能够接受CAR-T疗法的患者数量相对较少，这也导致了其价格相对较高。
CAR-T疗法并不适用于所有癌症的治疗CAR-T细胞疗法用于治疗某些特定的血液系统恶性肿瘤。
复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：CAR-T细胞疗法在B-ALL患者中的治疗效果尤为显著，CD19特异性的CAR-T细胞可以达到70-94%的平均完全缓解率。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）：多项临床试验表明，CAR-T细胞疗法对DLBCL患者也有良好的治疗效果，尤其是对于那些传统疗法无效或复发的患者。
多发性骨髓瘤（MM）：CAR-T细胞疗法能够精准地识别和攻击多发性骨髓瘤细胞，为患者提供了新的治疗选择。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）：尽管CAR-T细胞疗法在CLL中的应用相对较少，但已有研究表明其具有一定的治疗效果。
其他淋巴瘤：如套细胞淋巴瘤等，CAR-T细胞疗法也在这些疾病的治疗中展现出了潜力。
并非所有淋巴瘤患者都适合CAR-T治疗
当淋巴瘤患者的肿块体积很大时，接受CAR-T治疗可能会引发肿瘤溶解综合征（TLS），这是因为CAR-T细胞能够特异性地识别和攻击肿瘤细胞，导致肿瘤细胞在短时间内大量死亡。然而，这些死亡的肿瘤细胞会释放出大量的细胞内物质，包括尿酸、钾离子等，从而引发TLS。TLS是一种由于肿瘤细胞大量溶解导致的代谢紊乱综合征，主要表现为高尿酸血症、高钾血症、低钙血症和磷酸盐尿等，严重时可危及生命。
对于肿瘤长在脑部的淋巴瘤患者（如原发性中枢神经系统淋巴瘤），接受CAR-T治疗的风险相对较大。这主要是因为CAR-T细胞需要穿越血脑屏障才能到达脑部肿瘤部位，血脑屏障是保护大脑免受外来物质侵害的重要屏障，但它也阻碍了CAR-T细胞等免疫细胞进入脑部。因此，即使CAR-T细胞在体外具有强大的抗肿瘤活性，但在体内也可能无法有效到达并攻击脑部肿瘤。
CAR-T疗法并不适用于所有癌症的治疗
CAR-T细胞疗法依赖于T细胞表面的嵌合抗原受体（CAR）特异性地识别并结合肿瘤细胞表面的抗原。如果某种癌症的细胞不表达或低表达CAR-T细胞所针对的抗原，那么CAR-T细胞就无法有效地识别和攻击这些肿瘤细胞。如某些肺癌亚型（如肺腺癌），CAR-T疗法通常不适用。
与血液系统恶性肿瘤相比，实体瘤（如肺癌、肝癌、乳腺癌等）具有更为复杂的肿瘤微环境。这种微环境中可能存在大量的免疫抑制因子、缺氧、低pH值等因素，这些因素都可能影响CAR-T细胞的活性和功能，使其难以在肿瘤组织中有效发挥作用。因此，对于这类具有复杂微环境的实体瘤，CAR-T疗法的应用效果可能不佳。
CAR-T疗法需要患者自身的免疫系统参与，以激活CAR-T细胞并产生抗肿瘤效应。然而，对于某些免疫系统状态不佳的患者（如患有自身免疫性疾病、接受过多次化疗或放疗导致免疫功能受损的患者），CAR-T疗法的治疗效果可能受到影响。
CAR-T疗法的制备过程复杂且个性化，需要高昂的成本，这使得许多患者无法承担治疗费用，因此，在经济条件有限的情况下，CAR-T疗法可能不适用于所有类型的癌症患者。
并非所有淋巴瘤患者一开始就需要用到CAR-T治疗在确诊为淋巴瘤后，医生会根据患者的病理类型、分期和身体状况等因素，制定个体化的治疗方案。这个流程大致可以分为一线治疗、二线治疗和三线治疗等阶段。
一线治疗方案通常被认为是最理想、最经济且疗效最确切的。它能够在保证治疗效果的同时，减少不必要的医疗支出和患者痛苦，初治患者有60%~70%可以通过一线标准治疗方式（如化疗、靶向治疗、放疗等）实现治愈。并且，绝大多数一线治疗所用的药物都进入了医保，这使得更多患者能够负担得起治疗费用，提高了治疗的可及性。
当一线治疗失败后，会考虑二线治疗方案。这些方案可能是基于不同的药物组合或治疗策略，旨在进一步控制病情并延长患者的生存期。
如果二线治疗仍然失败，则可能采取三线治疗。目前，CAR-T技术主要是作为挽救性治疗的最佳方案（即三线治疗或以上）。这意味着它在传统治疗方法失效后，为患者提供了一种新的治疗选择。
CAR-T疗法真有这么神奇吗？临床试验结果表明，阿基仑赛注射液等CAR-T产品在治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）等血液系统恶性肿瘤中，展现出了显著的疗效。
剩余7%未读最低0.65元/天订阅作者,解锁全文转载请注明地址:http://www.dqjpu.com/zcmbzz/105601.html
